A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou o teplizumabe, o primeiro medicamento com potencial para modificar o curso do diabetes tipo 1. Comercializado sob o nome Tzield, o imunomodulador da Sanofi é indicado para retardar o início da doença em pacientes adultos e pediátricos a partir de 8 anos de idade, que estejam no estágio 2 do diabetes, quando os sintomas clínicos ainda não se manifestaram.

Avanço no tratamento

“Com a possibilidade de atrasar o desenvolvimento do diabetes tipo 1 clínico, podemos oferecer às famílias um tempo para preparação, educação e adaptação a essa condição. Isso permite evitar quadros graves e traumáticos ao diagnóstico, o que pode ter um importante impacto na saúde mental e no estresse emocional das famílias. Tzield é o primeiro imunomodulador aprovado para diabetes tipo 1 e isso representa uma importante mudança de paradigma no tratamento dessa doença. Passamos a modificar a história natural da doença e não apenas a repor insulina”, explica Melanie Rodacki, endocrinologista e professora de Medicina da Universidade Federal do Rio de Janeiro (UFRJ), em comunicado.

Entenda o diabetes tipo 1

O diabetes tipo 1 (DM1) é uma doença autoimune, progressiva e crônica, caracterizada pela destruição das células beta do pâncreas, responsáveis pela produção de insulina. Essa deficiência hormonal impõe aos pacientes a necessidade de tomar decisões constantes sobre o manejo da doença, o que afeta profundamente a qualidade de vida dos indivíduos e de suas famílias.

A maioria dos diagnósticos ainda ocorre de forma tardia, muitas vezes após episódios graves de cetoacidose diabética (CAD), que exigem hospitalização de emergência. No entanto, exames de sangue simples podem identificar a doença antes do surgimento dos sintomas clínicos, por meio da detecção de autoanticorpos específicos e alterações nos níveis de glicose.

Estágios da doença e detecção precoce

A progressão do diabetes tipo 1 ocorre em quatro estágios: nos estágios 1 e 2, ainda pré-sintomáticos, marcadores já podem ser detectados; o estágio 3 é caracterizado pelo início da hiperglicemia, com ou sem sintomas como sede excessiva, perda de peso, fadiga e visão turva; o estágio 4 corresponde ao diabetes tipo 1 de longa duração.

“Por ser uma doença autoimune, o diabetes tipo 1 pode ser identificado antes mesmo do surgimento dos sintomas clínicos por meio de testes simples de sangue que detectam autoanticorpos específicos do diabetes. Quando identificamos a presença de dois ou mais autoanticorpos, sabemos que o processo de ataque do organismo às células beta já começou e que a progressão para o estágio clínico é praticamente certa. Com essa detecção precoce e a disponibilidade de Tzield, podemos finalmente intervir antes de um episódio de emergência, potencialmente retardando a progressão natural da doença e dando às famílias o tempo necessário para se prepararem”, reforça Rodacki.

Resultados do estudo clínico

O teplizumabe atua preservando as células beta produtoras de insulina, retardando a progressão para o diabetes tipo 1 clínico — fase em que os sintomas aparecem e a terapia diária com insulina se torna indispensável. A aprovação do medicamento é baseada em estudo clínico que demonstrou que o Tzield retardou a progressão do diabetes tipo 1 clínico por uma mediana de dois anos em comparação ao placebo. Além disso, houve redução de 59% no risco de os pacientes necessitarem do uso de insulina.