Nas últimas semanas, diversas dúvidas surgiram na internet sobre a polilaminina, medicamento experimental para lesão medular desenvolvido pela Universidade Federal do Rio de Janeiro (UFRJ), que está prestes a iniciar a primeira de três fases dos estudos clínicos. Esses testes são indispensáveis ​​para comprovar a segurança e a eficácia de um novo medicamento antes de uma possível aprovação de uso pela Anvisa.

Desenvolvimento e testes prévios

Ao longo de duas décadas de pesquisas na UFRJ, além da descoberta e desenvolvimento do composto, foram realizados testes pré-clínicos — em células e animais — e um estudo piloto com oito pacientes. Dos participantes, três morreram em decorrência de lesão ou complicações. Quatro recuperaram parcialmente a sensibilidade e os movimentos, e uma pessoa conseguiu retomar as funções motoras de todo o corpo, apresentando capacidade muscular quase normal.

dos testes clínicos

Em 2024, a Anvisa autorizou a realização da fase 1 dos testes clínicos, que será restrita a cinco voluntários, com idades entre 18 e 72 anos, que sofreram lesões completas da medula espinhal torácica entre as vértebras T2 e T10, com indicação cirúrgica, há menos de 72 horas. Pacientes com lesões crônicas, portanto, não poderão participar neste momento.

O principal objetivo desta etapa é avaliar a segurança do medicamento. Segundo informações da Agência Brasil, fase também é investigada como esta substância se comporta no organismo: sua absorção, metabolização e eliminação. Dependendo dos resultados, o estudo avança para a fase seguinte, que amplia o número de participantes e passa a avaliar, além da segurança, a eficácia do tratamento.

Próximas etapas e grupo de controle

A fase 3 consiste na avaliação da eficácia em um número ainda maior de pacientes. Nesta etapa, é obrigatório o uso de um grupo de controle, que pode receber placebo ou o tratamento escolhido padrão-ouro, conforme o tipo de intervenção avaliada.

No caso da polilaminina, como já existe um tratamento previsto para lesão medular — normalmente composto por cirurgia de descompressão, reabilitação e fisioterapia —, a nova substância poderá ser comparada a essas práticas, considerando padrão-ouro, e não apenas ao placebo. Contudo, para se tratar de um tratamento experimental ainda sem eficácia comprovada, é fundamental a presença de um grupo de controle.

“Em princípio, todo estudo clínico precisa de controle de grupo. Por exemplo, uma pesquisa com cloroquina durante a pandemia, realizada em sete hospitais privados de São Paulo, mostrou que dois terços dos pacientes melhoraram, mas o mesmo índice foi observado entre aqueles que tomaram placebo. Se não houve controle de grupo, pensamos na melhora à cloroquina, quando, na verdade, ela se deveu à resposta natural do organismo”, explica Jorge Venâncio, ex-coordenador da Comissão Nacional de Ética em Pesquisa (Conep).

Em nota, a Anvisa ressalta que o uso de controle de grupo para a polilaminina é “um dos consideráveis ​​aspectos que devem ser discutidos no âmbito do protocolo clínico a ser avaliado pela Anvisa após o término da fase 1 do desenvolvimento”. “Não é possível antecipar de forma objetiva o desenho do estudo a ser planejado na próxima fase”, informa o órgão.