A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) aprovou o registro de um novo medicamento para o tratamento de hemofilia no Brasil. Indicado para pacientes a partir de 12 anos, o QFITLIA® (fitusirana sódica), da empresa Sanofi Medley, pode ser usado para prevenir ou reduzir episódios de sangramento em pacientes com hemofilia A ou B, com ou sem inibidores dos fatores de coagulação VIII ou IX.

Dados do Perfil de Coagulopatias , publicados pelo Ministério da Saúde em 2024, apontam que o Brasil tem 14.202 pacientes diagnosticados com hemofilia. Destes, 11.863 apresentam hemofilia A e 2.339 apresentam hemofilia B.

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Segundo a Anvisa, o medicamento teve prioridade na análise porque a hemofilia é considerada uma doença rara, resultado de uma condição genética que afeta a capacidade do corpo de estancar sangue. Devido à ligação com o cromossomo X, a hemofilia se manifesta quase exclusivamente em homens.

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Hemofilia

A doença ocorre pela deficiência de proteínas essenciais no sangue, conhecida como fatores de coagulação: enquanto o tipo A (falta do fator VIII) é o mais comum, o tipo B (falta do fator IX) atinge uma parcela menor da população. Sem a produção adequada de trombina, enzima fundamental para a cicatrização de feridas, o organismo não consegue formar coágulos eficazes, ou que pode gerar episódios hemorrágicos persistentes.

A gravidade da doença varia de acordo com o nível de atividade desses fatores no sangue. Pessoas com quadros graves podem sofrer hemorragias transitórias, enquanto nos casos leves, os sangramentos surgem geralmente após traumas ou cirurgias.

"O maior desafio clínico reside nas articulações e músculos, locais onde as hemorragias são mais frequentes, embora qualquer órgão possa ser comprometido. O diagnóstico precoce e o monitoramento constante são fundamentais para evitar danos ecológicos e garantir a qualidade de vida dos pacientes", explica a Anvisa.

Para a presidente da Federação Brasileira de Hemofilia (FBH), Tania Maria Onzi Pietrobelli, a fitusirana sódica, aguardada há tempos pela comunidade de hemofilia, traz mais qualidade de vida tanto para pacientes como para familiares, já que é uma forma menos invasiva, por ser de aplicação subcutânea e de longa duração, diferentes de aplicações específicas e endovenosas.

Os protocolos atuais desabilitam infusões de três a quatro vezes por semana. Com a fitusirana sódica, a frequência é de uma dose a cada dois meses.

"Como a hemofilia é uma condição crônica, isso limita a qualidade de vida dos pacientes e familiares. Com essa nova tecnologia as pessoas poderão viver sem focar na doença, tendo o direito de viver plenamente", ressaltou o presidente da FBH.

Tânia Maria diz que o resultado da aprovação do medicamento no Brasil é uma maior autonomia para pacientes e familiares, e também melhorou o fluxo de pacientes no sistema de saúde, melhorando a logística e causando a sobrecarga nos centros de tratamento de hemofilia, "permitindo assim um tratamento e atendimento personalizado".

A presidente da Associação Brasileira de Pessoas com Hemofilia, Mariana Battazza, destacou que o uso da fitusirana sódica não permite que os pacientes tenham melhor adesão ao tratamento, garantindo um melhor resultado.

“Atualmente, o que percebemos em nossa pesquisa Jornada dos pacientes com hemofilia A e B no Brasil  é que o desfecho dos tratamentos com fator de coagulação são piores do que o imaginado porque as barreiras de adesão ao tratamento são muito grandes”, destaca.